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CRISPR技術の使用は、高コレステロールの治癒を約束します

ヴィクトル・パチェコ

1 8月2022

革新的な遺伝子編集技術はすでにテスト段階にあり、LDL コレステロールのレベルを下げることに成功しています。

インデックス

CRISPRとは何ですか?
CRISPR はコレステロールを治療するためにサルでテストされました
ヒトのコレステロールを減らすための焦点
これは治療にどのように役立ちますか？
1. Showmetech について詳しく知る

ラボで開発 ヴァーヴ・セラピューティクスに本社を置く ニュージーランド、研究者はと呼ばれる変更技術を使用しました CRISPR、これは医学が高コレステロールの治療法を見つけるために非常に探している答えかもしれません. この進歩はまた、人の体内の高レベルの脂肪によって引き起こされる心臓発作のケースを終わらせる可能性があります.

最初のテストはサルで実施され、非常に有望でした。すでに高コレステロールの治療を受けている男性が遺伝子編集治療を受けました研究者は結果を待っています。今の進歩を理解してください。

CRISPRとは何ですか?

医師たちが作成した Emmanuelle Charpentier (フランス語) と ジェニファー・A・ダウドナ (アメリカ) 2012 年、これはの頭字語です。 規則的に間隔をあけた短い回文のクラスター 繰り返すs、これは次のように翻訳できます クラスタ化された規則的に間隔を空けた短い回文反復. この技術は、生物 (人間、動物、植物など) の DNA 遺伝子に変更を加え、DNA 識別を通じてウイルスの攻撃を防ぐために使用されます。

エマニュエル・シャルパンティエとジェニファー・A. ドゥナ — エマニュエル・シャルパンティエとジェニファー・A・ダウドナは、2012年にノーベル平和賞を受賞しました（写真：複製/インターネット）

編集はハサミのように機能し、実際には、DNA 分子が新しい攻撃でウイルスを記憶することを可能にし、生物に問題を引き起こす可能性があります。二人のスペシャリストは、 2020 年ノーベル化学賞 技術が生まれたから CRISPR それ以来、彼らはそれを改善し、もちろん、人類により多くの進歩をもたらすために取り組んできました.

クリッパーテクニックの説明 — 病気の攻撃を避けるためにDNAにカットが行われます（写真：複製/インターネット）

この技術を開発した後、遺伝子編集業界の人々は、マウスの失明を回復させ、トマトを改善し、さらにはヒト胚の遺伝子を変更することができました. 大きな問題が起こらないように、両方の医師が調整を行う必要があった瞬間でした. 実際、二人の医師の発想が科学に革命を起こす.

技術の誤用に関する情報が最も多い事例の XNUMX つ CRISPR それは中国の遺伝学者のものです 彼ジャンクは、2018 年に XNUMX 人の遺伝子組み換え赤ちゃんを作成しましたが、ご想像のとおり、大きな被害をもたらしました。これは 彼ジャンク 遺伝子に変化をもたらした CCR5、免疫系を攻撃するために HIV ウイルスによって使用されます。

大きな問題は、同じ遺伝子がインフルエンザなどの他の病気との闘いを活性化することです. 少女たちは脳に変化を持って生まれてきました。 CCR5 長い間思い出を持ち、親しい人とのつながりを築くことはできません。この問題で、Dr. ドウドナ、2017 年の TED Talk で、この手法を使用する際には非常に注意する必要があることを再度強調しました。彼は懲役3年を宣告された。

より強い骨、心血管疾患にかかりにくいなどの改善された特性を持つ人間、または目の色やより高い身長など、私たちが望ましいと考える特性を持つ人間を作成できると想像してみてください.
Jennifer A. Doudna、CRISPR 技術の作成者の XNUMX 人

CRISPR はコレステロールを治療するためにサルでテストされました

実験室での細胞内での遺伝子編集として定義される ヴァーヴ・セラピューティクス、肝臓に到達し、コレステロールの高産生を防ぐ治療法を開発することに成功しました。実際には、 CRISPR 生産を停止する PCSK9、体からのコレステロールの除去を妨げるため、医学の主な敵のXNUMXつであるタンパク質. 最初のテストは、過去 XNUMX 年間にサルで実施されました。

高コレステロールのアニメーション — 遺伝子編集は悪玉コレステロールの生成を防ぎます

これらの実験は、遺伝子の使用がのレベルを減らすことができることを証明しました LDLコレステロール (別名「悪玉コレステロール」) は 70 年間で XNUMX% 減少しました。この結果は、同じことが人々にも起こる可能性があることを示しており、これは今後数年間で高コレステロールの治療法になる可能性があります.

サルを使った試験では、この治療によりわずか70週間でLDLコレステロール値がXNUMX%減少しました。
遺伝子研究者であり、Verve Therapeutics の創設者である Sekar Kathiresan 氏

ベース編集とも呼ばれます。 CRISPR 通常は「DNA を切断する」ために使用されますが、新しい技術は肝臓に到達して遺伝子文字を変更できるようになりました PCSK9 他方では、生物のコレステロールのレベルに大きな変化を引き起こします。

コレステロール治療を受けておらず、遺伝子編集が必要な人の心臓 — この病気は、世界で心臓発作の最も一般的な原因のXNUMXつです（写真：複製/インターネット）

専門家は、新しい可能性のある治療は、 RNAを メッセンジャー、医師が遺伝子に遺伝的指示を与えることができるとき。このようにして、いくつかのワクチンが コロナ これにより、体内への侵入のみに中空ウイルスを使用するオプションの使用が排除されます。

ヒトのコレステロールを減らすための焦点

一般的に、動物実験は人間を治療する場合と同じではないかもしれません。研究者は、遺伝子編集の影響を元に戻すことはできないため、注意を払うことが重要であることを知っています。それを念頭に置いて、これまでに高コレステロールと心臓の問題の病歴を持つXNUMX人の男性だけが治療を受けました.

高コレステロールの治療法を見つける必要があることを示す医師 — 技術は40人の人間でテストされ、結果はすぐに出るはずです（写真：再現/インターネット）

テストはXNUMX月末に開始され、遺伝子編集がどのように機能するかについての答えが得られるでしょう. CRISPR 人体で反応します。さらに40人が、家族性高コレステロール血症によって引き起こされた高コレステロールを治すことができる治療のためにすでに並んでいます.

これは治療にどのように役立ちますか？

2020 年の調査では、ブラジル人の 4 人中 10 人が高コレステロール血症であることが証明されており、回答者の 67% が自分が病気にかかっているかどうかわからないと答えたため、この数はもっと多い可能性があります。今日では、食習慣の変更、運動の実践、アルコール摂取の中断、タバコの習慣の終了、ストレスの多い活動によって治療が行われています.